[서울타임즈뉴스 = 최남주 기자] GC녹십자는 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에 참가해 리소좀 축적 질환( LSD) 치료제 개발 현황을 발표했다고 11일 밝혔다. WORLD Symposium은 LSD 분야 글로벌 전문가들이 최신 연구 성과와 치료 전략을 공유하는 국제 학술 포럼이다.

GC녹십자는 이번 심포지엄에서 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 연구 결과를 포스터로 공개했다. 산필리포증후군은 유전자 결함으로 헤파란 황산염이 체내에 축적돼 심각한 뇌 손상을 유발하는 희귀 난치 질환이다. 회사는 치료 효과를 높이기 위해 뇌실 내 직접 투여(ICV) 방식으로 GC1130A를 개발 중이다.

비임상 동물실험 결과, GC1130A를 투여한 질환 모델의 뇌에서 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 이에 따른 뇌 염증 완화와 인지 기능 개선이 확인됐다. 특히 모리스 수중 미로(Morris Water Maze) 시험에서는 학습·기억 능력이 정상 쥐 수준에 근접하는 회복 효과가 관찰됐다. GC1130A는 현재 미국과 한국에서 임상 1상을 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다. 회사는 올해 임상 1상 종료 후 2030년 이전 상용화를 목표로 하고 있다.

이와 함께 GC녹십자는 파브리병 치료물질 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의에도 참여해 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK), 약력학(PD) 데이터를 공유했다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제 A 효소 결핍으로 당지질이 축적돼 심장·신장 등 주요 장기를 손상시키는 진행성 희귀질환이다.

현재 코호트 1 모집을 완료했으며, 2분기부터 코호트 2 대상자 등록을 본격화할 예정이다. 회사는 의료진 평가 지표인 MSSI뿐 아니라 환자 보고 결과(PRO)를 통해 전신 통증과 소화기 증상 개선 여부까지 종합적으로 평가한다는 계획이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “글로벌 전문가들과의 논의를 통해 리소좀 축적 질환 파이프라인의 가능성을 다시 한번 확인했다”며 “희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 글로벌 임상에 속도를 내겠다”고 말했다. 한편 ‘HM15421/GC1134A’는 한미약품과 공동 개발 중으로, 기존 정맥주사 대비 투약 편의성을 높인 월 1회 피하주사 제형의 ‘계열 내 최고 신약’을 목표로 하고 있다.