[서울타임즈뉴스 = 최남주 기자] 한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오신약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 지정을 받았다. 한미약품은 지난 3일(현지시간) 미국 식품의약국이 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제로 개발 중인 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA의 BTD는 중대한 질환 치료에서 기존 치료제 대비 임상적으로 의미 있는 개선 가능성이 확인된 의약품에 대해 신속한 개발과 허가를 지원하는 제도다. 혁신치료제로 지정되면 임상 단계부터 허가까지 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받을 수 있다. 허가 신청 시 자료를 순차적으로 제출해 검토받는 롤링 리뷰(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 적용 가능성도 확대된다.

에페거글루카곤 임상 개발을 총괄하는 이문희 한미약품 GM임상팀장(상무)은 “BTD 지정을 계기로 3상 임상시험을 보다 효율적으로 설계하고 수행하기 위해 FDA와의 협력을 강화할 것”이라며 “롤링 리뷰 제도의 장점도 적극 활용하겠다”고 밝혔다.

에페거글루카곤은 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. 미국에서는 소아 희귀질환 치료제(RPD)로도 지정됐다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정하며 해당 후보물질의 확장 가능성을 높게 평가했다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 심각한 저혈당을 유발하는 희귀질환이다. 선천성 고인슐린증은 현재까지 해당 질환을 적응증으로 FDA 승인을 받은 치료제는 없다. 기존 치료제는 특정 유전자형에만 효과가 제한되거나 다모증, 체액 저류, 심부전 등 부작용 위험이 커 환자들이 허가 외 의약품 사용이나 췌장 절제 수술에 의존해 왔다.

한미약품은 이러한 한계를 극복하기 위해 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 지난해 공개된 글로벌 임상 2상 중간 분석에서 우수한 안전성과 내약성을 입증했다. 저혈당과 심각한 저혈당 발생을 모두 유의미하게 감소시키는 효과를 확인했다. 현재 글로벌 임상 2상은 순조롭게 진행 중이다. 최종 결과는 올해 하반기 발표될 예정이다.

최인영 한미약품 R&D센터장은 “이번 혁신치료제 지정은 상용화 필요성과 개발 가능성을 FDA가 공식적으로 인정한 것”이라며 “신속한 개발을 통해 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 희망을 제공하겠다”고 말했다.