[서울타임즈뉴스 = 최남주 기자] GC녹십자와 한미약품 양사가 공동 개발중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(GC1134A·HM15421)'가 미국 식품의약국(FDA)으로 부터 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다.

LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 축적되면서 세포독성과 염증 반응이 일어나고 이로 인해 각장 장기가 손상시키는 진행성 희귀난치질환이다. 이같은 질병은 심할 경우 사망에 이르게 된다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이같은 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 뒤따랐다. 또 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.

LA-GLA는 이같은 문제점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있다. 또 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했다. 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증되기도 했다. 이를 바탕으로 지난 5월 미국 FDA으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 "FDA에서 요구하는 최신 임상 프로토콜을 반영하고 전문화된 기술력으로 협업한 결과 임상 단계로 진입할 수 있다"며 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자에게 치료 옵션을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.