[서울타임즈뉴스 = 서연옥 기자] JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’를 투여한 소아·청소년 환자들이 다양한 신체활동에도 낮은 출혈 위험을 유지했다는 연구 결과가 국제 학술지 ‘TH Open’에 게재됐다고 6일 밝혔다.

헴리브라는 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신 치료제다. 기존 제8인자 제제에 대한 항체 유무와 관계없이 사용할 수 있는 것이 특징이다. 특히 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속돼 치료 편의성을 높였다. 이 치료제는 2023년 5월 건강보험 급여가 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 이 치료제는 지난해 10월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록에도 등재됐다.

이번 연구는 일본 나라의과대학 게이지 노가미 교수 연구팀이 일본 내 50개 의료기관에서 소아 및 청소년 환자 46명을 대상으로 약 97주간 진행됐다. 연구진은 전자 환자보고 시스템(ePRO), 웨어러블 기기, 설문조사 등을 활용해 신체활동과 출혈, 안전성, 삶의 질 변화를 종합적으로 분석했다.

연구 결과, 헴리브라 투약 이전 환자들의 출혈 횟수는 최근 12~24주 기준 1.5~2.0회 수준이었다. 하지만 예방요법 전환 이후 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.53회로 크게 감소했다. 연구 기간 동안 총 172건의 신체활동이 기록됐다. 축구와 유도 등 중·고위험 활동을 포함해 25종 이상의 활동이 확인됐다. 이중 외상성 출혈은 단 1건에 그쳤고, 활동 강도와 출혈 간 유의미한 연관성은 나타나지 않았다.

삶의 질 지표에서도 개선 효과가 확인됐다. 환자들의 삶의 질 점수는 2년간 안정적으로 유지됐다. 보호자 설문에서는 43.8%가 자녀의 활동량 증가를 체감했다고 답했다. 또 56.3%는 출혈에 대한 불안이 감소했다고 응답했다. 안전성 측면에서도 긍정적인 결과가 도출됐다. 영유아 환자에서 우려되는 두개내 출혈이나 혈전색전증은 연구 기간 동안 보고되지 않았다.

연구팀은 헴리브라 예방요법이 소아·청소년 A형 혈우병 환자의 출혈 위험을 낮춰 원활한 신체 활동을 가능하게 하고 환자 보호자의 실생활 경험을 통해 포괄적인 치료 혜택을 확인했다는 점에서 의의가 있다고 평가했다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 헴리브라 예방요법을 받은 소아·청소년 A형 혈우병 환자들이 낮은 출혈 위험 하에서 다양한 신체활동에 참여할 수 있음을 보여줬다는 점에서 의미가 있다”며 “앞으로도 실제 진료 환경에서 축적되는 근거를 바탕으로 환자들의 치료 여건 개선에 도움이 될 수 있는 정보를 지속적으로 공유해 나가겠다”고 말했다.